2026年6月19日・第221回国会 衆議院 厚生労働委員会 第16号（外部サイト、新しいタブで開きます） の 16 番目の発言（外部サイト、新しいタブで開きます）（全 164 発言）
お答えいたします。
今先生御指摘のとおり、小児がんや希少疾病に関する医薬品は、患者数が少ないことなどから開発が進みにくいとされておりまして、厚生労働省では、小児用医薬品が開発されやすくなるための規制上の取組といたしまして、小児用医薬品の開発に係るＰＭＤＡへの相談手数料を補助する事業を実施すること、令和七年薬機法改正においては、製薬企業に対して小児用医薬品の開発計画策定の努力義務を課したこと、あとは、再審査期間の上限を二年間延長する改正などを実施しております。
加えて、希少疾病用医薬品につきましては、研究費助成や、ＰＭＤＡへの相談手数料を低額に設定するというようなことをしておりますけれども、令和六年には希少疾病用医薬品の指定の運用を見直しまして、対象を明確化するとともに、指定の早期化を図って、この制度が企業にとって利用しやすくなるようにしたところでございます。
引き続き、ニーズが満たされていない小児がんに対する医薬品や希少疾病医薬品の開発を支援できるよう、こうした取組を適切に進めてまいりたいと考えております。
ありがとうございます。
令和五年に、条件を満たせば特定臨床研究のデータは使うことができるという御答弁だったというふうに理解をしておりますけれども、では、実際に特定臨床研究のデータが承認申請に活用された実績はどの程度あるか、御答弁をお願いいたします。
お答え申し上げます。
これまでの医薬品の承認申請において、承認の主たる根拠資料として特定臨床研究の成績が提出され、薬事承認した事例は一件でございます。
実際、活用はできるんですけれども、現状ではまだ一件しか実績がないということで、非常に限定的になっているというふうに思います。制度上はこの道が開かれているにもかかわらず、活用が進んでいないという課題があると思っております。 この令和五年の通知を、私がお伺いした先生も御存じなかったようですので、実際使えるんだということを、研究をされる方にもやはり是非その周知を図っていただきたいと思いますし、そのための条件というのが先ほど御提示があったと思いますので、この条件という部分に関しても提示をいただきたい、広くここの周知を図っていただきたいと思っております。 そし…
お答えいたします。
今先生御指摘のとおり、小児がんや希少疾病に関する医薬品は、患者数が少ないことなどから開発が進みにくいとされておりまして、厚生労働省では、小児用医薬品が開発されやすくなるための規制上の取組といたしまして、小児用医薬品の開発に係るＰＭＤＡへの相談手数料を補助する事業を実施すること、令和七年薬機法改正においては、製薬企業に対して小児用医薬品の開発計画策定の努力義務を課したこと、あとは、再審査期間の上限を二年間延長する改正などを実施しております。
加えて、希少疾病用医薬品につきましては、研究費助成や、ＰＭＤＡへの相談手数料を低額に設定するというようなことをしておりますけれども、令和六年には希少疾病用医薬品の指定の運用を見直しまして、対象を明確化するとともに、指定の早期化を図って、この制度が企業にとって利用しやすくなるようにしたところでございます。
引き続き、ニーズが満たされていない小児がんに対する医薬品や希少疾病医薬品の開発を支援できるよう、こうした取組を適切に進めてまいりたいと考えております。
是非、推進の方をお願いしたいと思います。 小児、希少疾患に対する開発のところの最後の質問になりますけれども、新しい新規医薬品を開発するのは非常にコストがかかる、そこも大きな問題になるんですけれども、ドラッグラグ、ドラッグロスの解消のもう一つの一手として、既存薬から新たな効果を見出してその適応を拡大する、そういったことで、一つ、ドラッグラグ、ドラッグロスを解消する一手となるのではないかというような御意見をいただきました。 先ほど、特定臨床研究のデータを治験で使えるようにするには、企業と研究する医師の連携というのが一つの条件だったというふうな御答弁がござ…
お答えいたします。 薬価制度においては、創薬イノベーションを推進する観点から、特許期間中の薬価を原則として維持することに加えまして、既存薬も含めまして、製品の特性に応じた有用性を評価し、加算の充実などを図ってきたところでございます。 その上で、今議員から御指摘いただきました小児がんや希少疾病領域に対して既存薬の適応拡大が行われた場合には、薬価改定時に薬価を引き上げる仕組みを従前より設けていることに加えまして、令和六年度薬価制度改革においては、薬価維持の対象になる要件として、小児の適応を有していることを追加するなどの見直しを実施してきております。 そ…
もうそういった実績もあるということをお伺いしましたので、是非そこの推進をして、企業側にも働きかけの方を是非お願いしたいと思います。 次にですが、人工肛門や人工膀胱を造設された方々の使うストーマ装具に関してお伺いいたします。 ストーマの装具は、毎日使って、定期的に交換をしなければならないですし、生活に不可欠な用具です。 ストーマは、かつては補装具として国が基準額を決めていたんですけれども、平成十八年に日常生活用具給付等事業へ移行をしておりまして、基準額の設定が市町村の裁量となっております。 その結果なんですけれども、今、ストーマ装具の価格は年々上が…