福井次矢学校法人都築学園日本薬科大学学長

2025年4月8日・第217回国会 衆議院 厚生労働委員会 第8号(外部サイト、新しいタブで開きます) の 92 番目の発言(外部サイト、新しいタブで開きます)(全 105 発言)

ありがとうございます。

かなり、統計学的に有効性、統計学的に有意な差を引き出すためには、病気とそれから薬にはよりますけれども、例えば、今までの薬と新しい薬の有効性の差が一〇%ぐらいだ、今までは五〇%の人に効いていたのが新しい薬では六〇%ぐらいだ、その一〇%ぐらいの差しかない有効性の検証と、それから、今まで三〇%ぐらいしか効いていなかったのに九〇%効く薬が出てきた、それの有効性の差は六〇%あるわけでして、それの検証に必要な患者数というのは全く違うんですね。

ですから、多くの場合、残念ながら、非常に有効な治療法がたくさん、限られた数の病気を除けば、ほとんどの病気についてかなり有効な薬があって、それにプラスアルファの有効性を検証するためには、本当に僅かな有効性の差のことが多いんですね。一〇%とか、せいぜい二〇%いくかいかないかぐらいの差を検証するためには、患者数が恐らく何百人、何千人と必要な、そういう場面がほとんどになってきまして、そういう意味では、条件付承認制度でもって、少なくとも安全性が確保されていれば、今あるものよりも少しでも有効な可能性があるものについては、私は、承認した上でやっていいのではないかというふうに思っています。

ただ、並行して、たくさんの患者さんを集めるタイプの有効性についての検証もできるだけパラレルで、多くの場合、実は、一国内、一つの国ではなかなかできないくらいの数の患者さんが必要な場面もありますので、やはり国際的な連携も今まで以上に取って、患者さんの数を多くリクルートできるような、そういうシステムづくりも必要ではないかなというふうには思っています。

済みません、ちょっと二つ目は……(田村(貴)委員「リアルワールドデータ」と呼ぶ)リアルワールドデータ、ごめんなさい。

リアルワールドデータも、私は、できるだけ利用するべきではないかなというふうには思っています。

統計学的には、非常に限られた種類の患者さん、特徴を持った患者さんしか、統計学的な有効性を出すためにはリクルートをしないという方針で来ましたけれども、でも、リアルワールドデータがもしあるのであれば、それもやはり活用した上で、取りあえずは判断していいのではないかなというふうには思っています。

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