2026年7月16日・第221回国会 参議院 厚生労働委員会 第19号（外部サイト、新しいタブで開きます） の 72 番目の発言（外部サイト、新しいタブで開きます）（全 151 発言）
まず、委員におかれましては、この病気の患者団体である希の会が発足間もない頃から、十年以上にわたりますね、ずっと寄り添ってこられたことに心から敬意を表したいと思います。
その上で、この病気を含めて疾患の治療法の開発が進むことは重要なことでございます。その上で、この疾患につきましては、厚生労働省のＡＭＥＤ、難治性疾患実用化研究事業というものがございます。この中で、患者由来ｉＰＳ細胞を活用した病態解明等への研究開発支援を行っており、引き続き研究開発支援に取り組んでいくものでございます。
また、御指摘のヒト胚等に対してゲノム編集技術等を用いた際のオフターゲット変異の低減は、低く減らすですけれども、低減は、臨床利用の容認の是非に関する検討を行う際に、安全性の評価の点で大変重要な要素と認識しております。このため、オフターゲット変異の低減に関しても、関係省庁と連携しながら、そもそもどのような研究を行えばそのような低減が図れるのかという観点から検討を行って、必要に応じて支援を行う、取り組んでいきたいと考えております。
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秋野公造(公明)
公明党の秋野公造です。お役に立てるように質疑をしたいと思います。 沖縄型神経原性筋萎縮症、私の三線の師匠でありました我如古盛健先生、この病気と闘っておりました。もうお付き合いをして十二年ということになります。次の世代も育っておりまして、資料一にお示しをしておりますけれども、武見大臣からも大変寄り添った励ましのお言葉もいただいて、病気の克服に取り組んでいます。 めくっていただいて、二ページ目でありますけれども、この沖縄型神経原性筋萎縮症、全国に患者数、百名いらっしゃるかどうかということで、全身の筋力が低下していきまして、寝たきり、そして人工呼吸器が必要…
お答えいたします。
この法案の基となる議論をいただきました審議会、三審議会の合同会議におきましては、議論の整理の中でこういう記載がございます。ゲノム編集技術は、遺伝子により発生する疾病を修復し、その効果は次世代にわたって引き継がれることから、これまで治療方法がなかった難病に対する根本的な治療技術として期待されているというような記載、見解をいただいております。
71秋野公造(公明)
全く患者会が考えていることと同じことでありますが、先ほど申し上げたとおり、この沖縄型神経原性筋萎縮症のｉＰＳ細胞、できております。ｓｉＲＮＡ法等のゲノム編集技術を用いると解決される可能性があります。 一方で、この本法案成立をいたしますと当面実施できないということもよく理解をしております。その理由はオフターゲット、つまり、狙ったところ以外を修正してしまう可能性がある、その影響が分からないということはよく理解をしているつもりであります。 このオフターゲット変異減らせるかという基礎研究は重要です。患者の希望になります。政府として支援を行うべきと考えますが、…
まず、委員におかれましては、この病気の患者団体である希の会が発足間もない頃から、十年以上にわたりますね、ずっと寄り添ってこられたことに心から敬意を表したいと思います。
その上で、この病気を含めて疾患の治療法の開発が進むことは重要なことでございます。その上で、この疾患につきましては、厚生労働省のＡＭＥＤ、難治性疾患実用化研究事業というものがございます。この中で、患者由来ｉＰＳ細胞を活用した病態解明等への研究開発支援を行っており、引き続き研究開発支援に取り組んでいくものでございます。
また、御指摘のヒト胚等に対してゲノム編集技術等を用いた際のオフターゲット変異の低減は、低く減らすですけれども、低減は、臨床利用の容認の是非に関する検討を行う際に、安全性の評価の点で大変重要な要素と認識しております。このため、オフターゲット変異の低減に関しても、関係省庁と連携しながら、そもそもどのような研究を行えばそのような低減が図れるのかという観点から検討を行って、必要に応じて支援を行う、取り組んでいきたいと考えております。
73秋野公造(公明)
ありがとうございます。 今日お示ししている資料、まさにＡＭＥＤ研究、谷口班の中の森本先生が作ってくださったものであります。どうしてこの疾患が起きるのかという仮説は立っている状態でありまして、極めて期待がされるものであります。 改めて、臨床利用を心待ちにしている患者さんがいらっしゃいますが、そのプロセスをどうお示ししていくかということが重要だろうと思っております。いわゆる動物胎内に移植をするにしても、胎盤が形成されるかといったような確認は、女性の健康の保護という観点からも重要だろうと思っております。こういった科学的技術に得られる情報も含め、どういったプ…
多少長くなるので早口で申し上げます。 御指摘の安全性評価に必要な情報の収集の観点では、厚生労働省の研究班によれば、先ほどお答え申し上げたような患者由来細胞やインビトロ系での編集精度の検証等が臨床利用に向けた多層的検証のために前臨床段階で要求されるとの見解が、米国や英国の専門家から成る委員会が取りまとめた報告書において示されているものと承知します。 その上で、この法案を御議論いただいた合同会議での議論の整理では、そもそも臨床利用が容認されるためには様々な科学技術的課題に基づいた安全性の評価に関する考え方の構築や社会的倫理的課題に対応する体制の整備等が必…
75秋野公造(公明)
ありがとうございます。
一問差し込みますが、生殖補助医療の現場では、ミトコンドリアの自家補充療法、行われております。これは今後法律の対象となるのか、また、他家補充療法が法律の対象となるのか、併せて確認をしたいと思います。