御指摘いただきました希少疾病用の医薬品や小児用の医薬品につきましては、これは患者数が少ないことなどから開発が進みにくいとされておりまして、薬事規制の面からもその開発に資するよう、これまでも薬事規制の見直し等を実施をしてきております。
具体的には、希少疾病用医薬品につきましては指定の早期化等を行いまして、以前に比べて令和六年度は指定数がおおむね倍増しているという状況でございます。また、小児用医薬品につきましては、企業が策定する開発計画をＰＭＤＡが確認をする仕組みを導入しまして、令和六年度の確認実績は二十二件となっている状況でございます。
今回の法改正におきましては、小児用医薬品の開発計画策定の努力義務化、再審査期間の上限を二年延長するという改正等を盛り込んでおりますほか、令和六年度より、ＰＭＤＡの小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業の一環としまして、小児用医薬品の開発計画に係る相談手数料の補助、希少疾病用医薬品の相談、シーズ体制の確保を行い、さらに令和六年度薬価制度改定におきましては、小児用医薬品を含めまして革新的な医薬品のイノベーションを評価する観点から、薬価収載時等における小児加算の加算率を柔軟に判断する仕組みを創設するなどの取組を行っているところでございます。
引き続き、こうした開発がしっかり進められるよう、取組を進めてまいりたいと考えております。
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新妻秀規(公明)
次に、重要医薬品の供給維持と増産要請について伺います。
国民の生命に直結する必須薬剤については、一社のトラブルで全国的な供給不安に陥らないよう特別の対策が必要です。本改正では、厚生労働大臣が、専門家の意見を踏まえ安定確保医薬品を指定し、生産促進など安定供給に必要な措置を企業に要請できる仕組みを整備しますが、これについて実効性を高めるための具体策について伺います。
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60内内山博之厚生労働省大臣官房医薬産業振興・医療情報審議官
本法案では、今御指摘いただいたように、安定確保医薬品を法律に位置付けた上で、特に重要度が高いものについては増産等の指示が行えるようにしたということをしてございます。
そして一方で、審議会等の議論では、安定確保医薬品は、代替薬の利用が困難、サプライチェーン上の課題があるといった特徴を持つものであり、供給不足が発生してからの増産要請では問題に対処できない可能性があるため、平時から要請を行うことができるようにすべきという意見があったところでございますので、こうした意見も踏まえまして、本法案では、増産等の指示に加えて、供給不足により国民の生命、健康に重大な影響…
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61新妻秀規(公明)
続いて、小児用、希少疾病用の医薬品開発の促進について伺います。
小児領域や希少疾病用の医薬品不足は特に深刻で、小児用については、国内未承認薬の中には小児用の適用が付与されていないものも数多いとされております。本改正においては、製薬企業に対し小児用医薬品開発計画の策定を努力義務化しますが、インセンティブの付与や公的支援も必要ではないでしょうか。
政府として、今後どのように小児、希少疾病用の医薬品の開発、承認を加速していくのか伺います。
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- （上の発言）
62城城克文厚生労働省医薬局長
御指摘いただきました希少疾病用の医薬品や小児用の医薬品につきましては、これは患者数が少ないことなどから開発が進みにくいとされておりまして、薬事規制の面からもその開発に資するよう、これまでも薬事規制の見直し等を実施をしてきております。
具体的には、希少疾病用医薬品につきましては指定の早期化等を行いまして、以前に比べて令和六年度は指定数がおおむね倍増しているという状況でございます。また、小児用医薬品につきましては、企業が策定する開発計画をＰＭＤＡが確認をする仕組みを導入しまして、令和六年度の確認実績は二十二件となっている状況でございます。
今回の法改正におきましては、小児用医薬品の開発計画策定の努力義務化、再審査期間の上限を二年延長するという改正等を盛り込んでおりますほか、令和六年度より、ＰＭＤＡの小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター事業の一環としまして、小児用医薬品の開発計画に係る相談手数料の補助、希少疾病用医薬品の相談、シーズ体制の確保を行い、さらに令和六年度薬価制度改定におきましては、小児用医薬品を含めまして革新的な医薬品のイノベーションを評価する観点から、薬価収載時等における小児加算の加算率を柔軟に判断する仕組みを創設するなどの取組を行っているところでございます。
引き続き、こうした開発がしっかり進められるよう、取組を進めてまいりたいと考えております。
63新妻秀規(公明)
続きまして、ドラッグラグ、ドラッグロス解消に向けたＰＭＤＡの体制強化の必要性について伺います。
ドラッグラグ、ドラッグロスの対策や創薬力の強化は急務です。実際、欧米では承認済みにもかかわらず国内未承認の医薬品が約百四十三品目、このうち国内開発が手付かずのものが八十六品目に上るとの報告もあり、また、国内ではベンチャー創薬による新技術の開発や希少疾病用、小児用医薬品の開発は停滞をしております。
ＰＭＤＡによる支援が極めて重要と考えますが、どのように体制を強化していくのか伺います。
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64城城克文厚生労働省医薬局長
御指摘いただきましたドラッグラグ、ドラッグロスを防ぎまして治療薬の開発を待ち望む患者、家族の御期待に応えるために、創薬環境の整備に加えまして、薬事規制の運用の改善や迅速な審査の実施が重要でございます。
また、昨年五月の創薬力の向上により国民に最新の医薬品を迅速に届けるための構想会議の中間取りまとめにおきましては、有効性、安全性評価等の薬事の視点から、ＰＭＤＡが開発の早期段階から積極的に相談、助言等の支援を行うこととされております。
このため、今年度よりＰＭＤＡの体制を拡充をいたしまして、新規モダリティーの規制要件等の早期の提示、個別スタートアップ等の…
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65新妻秀規(公明)
続いて、革新的新薬実用化支援基金の役割について伺います。
国内の創薬力強化のため、革新的新薬の実用化を支援する基金が新設される予定です。大学やベンチャー発のシーズを実用化につなげる谷間を埋める支援策として期待されますが、この基金は具体的にどの段階の開発を支援するのでしょうか。また、ＡＭＥＤ等、既存の研究助成との役割分担についても教えてください。
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